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미국 FDA, 전통적인 승인을 위해 사렙타의 듀센 유전자 치료법을 검토
  • 2024.02.19
  • 최고관리자
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로이터 

2024217일 오전 12:56 GMT+92일 전에 업데이트됨

 

사렙타 테라퓨틱스(SRPT.O)는 금요일, 미국 FDA가 확인 실험의 주요 목표에 실패한 지 몇 달 후인 621일까지 위축성 근육 장애를 치료하기 위한 유전자 치료에 대한 전통적인 승인을 구하는 신청서를 검토할 것이라고 말했습니다.

그 회사의 주가는 아침 거래에서 거의 11% 상승했습니다. 그들은 확인 연구의 자료가 나온 후 10월에 잠시 하락했지만 그 이후로 손실을 회복했습니다.

 

회사는 또한 FDA가 새로운 신청에 대해 논의하기 위해 외부 전문가 회의를 열 계획이 없다고 말했습니다.

윌리엄 블레어 총리의 분석가 팀 루고는 자문위원회 회의가 없는 것은 긍정적인 신호라고 말했습니다. 전통적인 승인은 연간 10억 달러의 판매 기회를 의미한다고 그는 말했습니다.

엘레비디스라는 치료법은 거의 항상 어린 소년들에게 영향을 미치는 유전성 진행성 위축성 근육 장애인 듀센 근이영양증을 치료하기 위해 작년 6월에 가속 승인을 받았습니다.

 

유전자 치료가 근육을 온전하게 유지하는데 필요한 디스트로핀 단백질의 미니 버전을 생성하는 중간 단계 시험을 기반으로 걸을 수 있는 4~5세 어린이에 대해 초기 승인이 이루어졌습니다.

지난해 5월 가속 승인에 대한 논의에서 일부 패널 위원들은 유전자 치료의 이점을 확인하기 위한 사렙타의 후기 단계 임상시험이 영향을 미칠 것이라고 말했습니다.

 

그러나 지난 10월 엘레비디스는 4~7세 환자의 운동 기능을 크게 향상시키려는 확증 시험 목표에 실패했습니다.

그럼에도 불구하고 치료는 환자가 바닥에서 일어나는데 걸리는 시간과 10미터 걷는 능력의 상당한 개선이라는 두 번째 목표를 달성했습니다.

사렙타의 신청은 또한 유전자 치료 사용과 관련하여 연령 및 보행 능력에 대한 제한 없이 승인을 구하고 있습니다.

 

출처:

https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-not-conduct-advisers-meet-sareptas-duchenne-gene-therapy-2024-02-16/