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Edgewise Therapeutics의 EDG-5506, Duchenne MD에 대한 FDA 패스트 트랙
  • 2024.02.19
  • 최고관리자
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EdgewiseDMD, Becker MD를 대상으로 EDG-5506의 여러 임상 시험을 진행 중입니다. 

 

마리사 웩슬러, MS 아바타

작성자: 마리사 웩슬러, MS | 2024215

 

엣지와이즈 테라퓨틱스(Edgewise Therapeutics)가 개발 중인 경구용 치료제 EDG-5506이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 듀센 근이영양증(DMD)에 대한 신속심사 지정을 받았습니다.

 

FDA는 절실히 필요한 의약품을 더 빨리 시장에 출시하려는 목적으로 충족되지 않은 의료적 요구를 충족할 수 있는 잠재력을 가진 실험적 치료법에 이 명칭을 부여합니다. 이번 지정으로 엣지와이즈는 약물 개발 과정에서 FDA와의 더 빈번한 회의와 같은 특혜를 누릴 수 있게 됩니다.

 

엣지와이즈의 사장 겸 CEOKevin Koch 박사는 회사 보도 자료에서 "듀센 및 그 가족과 함께 생활하는 개인에게는 매일이 중요하며 FDA가 패스트 트랙 지정을 승인한 것을 기쁘게 생각합니다.”라고 말했습니다.

 

EDG-5506, 2023년 희귀의약품·희귀소아질환 지정

작년 말, FDA는 또한 EDG-5506에 희귀의약품 및 희귀 소아 질환 지정을 부여했습니다. 이는 회사가 DMD 및 기타 근이영양증과 같은 희귀 질환에 대한 치료법을 개발하도록 장려하기 위해 고안되었습니다.

 

Koch 박사는 “EDG-5506에 부여된 규제 지정 목록은 희귀하고 생명을 위협하는 근육 질환을 앓고 있는 사람들을 위한 새롭고 더 나은 치료 옵션에 대한 시급하고 중요한 필요성을 강조합니다.”라고 말했습니다.

 

DMD의 경우 근육 세포에는 디스트로핀이라는 단백질이 부족합니다. 이 단백질은 일반적으로 운동 중 손상으로부터 근육을 완충시키는 충격 흡수 장치 역할을 합니다. 디스트로핀이 없으면 근육 세포는 시간이 지남에 따라 더 많은 마모 및 손상을 축적하여 궁극적으로 근육 약화 및 소모와 같은 증상을 초래합니다.

 

경구 투여 시 EDG-5506은 근육 수축에 관여하는 주요 단백질 중 하나인 미오신의 활동을 차단하도록 설계되었습니다. 이 치료법은 근육 움직임을 더욱 부드럽게 만들어 근육에 마모가 많이 축적되지 않도록 하여 DMD 진행을 늦추는 것을 목표로 합니다.

 

엣지와이즈는 현재 DMD 환자를 대상으로 EDG-5506에 대한 여러 임상 시험을 진행하고 있습니다. 2LYNX 연구(NCT05540860)DMD를 앓고 있는 보행 가능한 4~9세 소년을 대상으로 위약과 비교하여 EDG-5506의 일일 다중 투여량을 테스트하고 있으며, 미국 내 현장에서 모집이 진행 중입니다. 평가는 2년에 걸쳐 이루어질 예정입니다.

 

또한 FOX(NCT06100887)라고 불리는 1년 동안 진행되는 2상 연구에서는 이전에 유전자 치료를 받은 적이 있는 6~14DMD 환자를 대상으로 위약과 비교하여 두 가지 EDG-5506 용량을 테스트할 예정입니다. FOX는 미국 전역의 사이트에서도 운영될 예정입니다.

 

엣지와이즈는 또한 근육 세포에 디스트로핀 단백질이 있지만 단백질이 기능 장애를 일으키거나 비정상적으로 낮은 수준을 나타내는 경미한 질환인 베커 근이영양증(BMD)을 위한 EDG-5506을 개발하고 있습니다. CANYON(NCT05291091)이라는 골밀도 시험과 120명의 추가 참가자를 포함하도록 확장된 GRAND CANYON은 미국, 영국, 네덜란드 현장에서 환자를 모집하는 과정에서 진행 중입니다.

 

출처:

https://musculardystrophynews.com/news/edgewise-therapeutics-edg-5506-fda-fast-track-duchenne/