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솔리드 바이오사이언스(주), 듀센 근이영양증 유전자 치료 후보 SGT-003에 대해 FDA 희귀의약품 지정 획득
  • 2024.01.17
  • 최고관리자
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솔리드 바이오사이언스(), 듀센 근이영양증 유전자 치료 후보 SGT-003에 대해 FDA 희귀의약품 지정 획득

 

솔리드 바이오사이언스()

환자 투여는 20241분기 중후반에 시작될 것으로 예상됨

 

매사추세츠주 찰스타운, 2024116. (GLOBE NEWSWIRE) -- 신경근 및 심장 질환에 대한 정밀 유전 의약품을 개발하는 생명과학 회사 Solid Biosciences Inc.(Nasdaq: SLDB)가 오늘 희귀의약품 지정을 받았다고 발표했습니다. (ODD) 회사의 차세대 듀센 근이영양증 유전자 치료제 후보인 SGT-003이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받았습니다.

 

솔리드 바이오사이언스()의 사장 겸 최고경영자(CEO)Bo Cumbo지난달 승인된 패스트 트랙 지정과 함께 SGT-003ODD 상태를 획득함으로써 이 파괴적인 질병을 가능한 한 신속하게 치료하려는 지속적인 과제를 해결하려는 우리의 노력이 더욱 강화되었습니다.”라고 말했습니다. “이러한 지정은 Solid의 중요한 이정표이며 듀센의 차세대 치료법의 지속적인 개발을 지원합니다.”

 

회사는 현재 계획된 SGT-0031/2상 임상시험에 대해 임상시험 현장의 기관검토위원회(IRB)로부터 승인을 확보하는 과정에 있으며, 곧 환자 스크리닝을 시작할 것으로 예상하고 있습니다. 임상시험에서 환자 투여는 20241분기 중후반에 시작될 것으로 예상된다.

 

“SGT-003 치료법은 신경세포 산화질소 합성효소(nNOS) 결합 도메인을 포함하는 마이크로디스트로핀을 전달하는 새로운 캡시드와 근육 회귀 벡터를 활용함으로써 다른 듀센 유전자 치료법 후보들 사이에서 돋보입니다. 무엇보다도 이러한 특성은 역사적 접근 방식보다 더 강력한 형질 도입과 근육 탄력성을 더 완벽하게 해결할 수 있는 마이크로디스트로핀을 생산할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다."라고 솔리드 바이오사이언스()의 최고 의료책임자인 Gabriel Brooks 박사는 말했습니다. "ODD 상태를 획득하는 것은 듀센의 영향을 받는 환자들에게 고급 치료 옵션을 제공하려는 우리의 노력에 도움이 될 것이라고 믿는 흥미로운 발전입니다."

 

SGT-003 소개

SGT-003은 독점적이고 합리적으로 설계된 캡시드(AAV-SLB101)를 사용하여 R16-R17 nNOS 결합 도메인을 포함하는 단축된 형태의 디스트로핀 단백질(마이크로디스트로핀)을 코딩하는 DNA 서열을 전달합니다. 전임상 데이터는 이것이 근육 기능과 환자의 이익 지속성에 중요할 수 있음을 시사합니다.

 

솔리드 바이오사이언스 연락처:

레아 몬테이로

투자자 관계 및 커뮤니케이션 부문 부사장

617-766-3430

lmonteiro@solidbio.com

 

 

출처

https://finance.yahoo.com/news/solid-biosciences-granted-fda-orphan-130000297.html