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MHRA, 희귀질환에 대한 '더 안전한' 대체 의학 승인
  • 2024.01.16
  • 최고관리자
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MHRA, 희귀질환에 대한 '더 안전한' 대체 의학 승인

 

듀센 근이영양증(DMD)을 치료하기 위한 코르티코스테로이드의 보다 안전한 대안으로 새로운 약물이 영국에서 승인되었습니다.

 

영국 의약품 및 보건의료 제품 규제청(MHRA)은 듀센 근이영양증(DMD)에 대한 코르티코스테로이드의 보다 안전한 대안으로 Agamree®(바모롤론)를 승인했습니다.

 

스위스의 희귀질환 치료제 전문 제약기업 잔테라 파마슈티컬스의 최고 의학 책임자인 Shabir Hasham 박사는 항염증 효능 외에도 EMAMHRAAgamree 치료가 뼈 건강과 성장에 미치는 이점을 인정하고 있습니다.”라고 밝혔습니다.

 

따라서 MHRA의 영국 승인에 따라 AgamreeEU와 영국에서 듀센에 대해 완전히 승인된 최초의 의약품일 뿐만 아니라 EU, 영국 및 미국에서 DMD 질환에 대해 공동으로 승인된 최초의 치료법입니다.

 

이 약은 근본적인 돌연변이 및 보행 상태와 관계없이 4세 이상의 환자에게 투여됩니다.

 

"듀센을 앓고 있는 모든 사람을 위해 특별히 고안된 최초의 약이 영국에서 승인되었습니다."

 

MHRA의 결정에 따라 듀센 UKCEOEmily Reuben OBEJoining JackCEOAlex Johnson OBE듀센을 앓고 있는 모든 사람을 위해 특별히 고안된 첫 번째 약물이 영국에서 승인된 것을 기쁘게 생각합니다.”라고 말했습니다.

 

바모롤론의 작용 메커니즘

Santhera에 따르면 바모롤론은 글루코코르티코이드와 동일한 수용체에 결합하지만 그 하류 활성은 변형됩니다. JAMA Neurology에 발표된 2022년 논문을 포함한 이전 연구에서는 스테로이드 안전성 문제와 효능을 '해리(dissociate)'하는 치료법의 잠재력을 강조했습니다.

 

듀센 근이영양증에 대한 Agamree의 임상적 효능

유럽위원회(EC)의 승인은 VISION-DMD 연구와 Agamree(바모롤론)의 보고된 안전성 이점을 보여준 3가지 다른 연구의 데이터를 기반으로 했습니다.

 

VISION-DMD 연구에서 평균적으로 바모롤론을 투여 받은 소년들은 위약을 투여 받은 소년들에 비해 성장을 유지한 것으로 나타났습니다.

 

프레드니손을 투여 받은 개인은 평균적으로 성장 장애를 경험했습니다. 또한 데이터에 따르면 24주 후에 프레드니손에서 바모롤론으로 전환한 환자들은 평균적으로 남은 연구 기간 동안 키 성장을 재개할 수 있었습니다.

 

"[VISION-DMD] 연구에서 코르티코스테로이드와 달리 바모롤론은 골대사를 감소시키지 않았습니다."

 

이번 연구에서 코르티코스테로이드와 달리 바모롤론은 골대사를 감소시키지 않았다고 Santhera는 지적했습니다. 환자들은 48주 후에 척추의 뼈 광물화가 크게 감소하는 것을 경험하지 못했습니다.

 

우리는 NICE가 가격 검토를 완료한 후 2024년 하반기에 영국 환자에게 Agamree를 제공하기 위해 노력하고 있습니다. 최초의 유럽 출시는 1분기에 독일에서 이루어질 것입니다.”라고 Hasham 박사는 확인했습니다.

 

작성자: Catherine Eckford(유럽 제약 리뷰)

2024115

 

출처

https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/190950/mhra-approves-safer-medicine-alternative-for-rare-disease/