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사렙타는 SRP-9001의 3상 DMD 시험에 대한 미국 등록 제한
  • 2023.06.14
  • 최고관리자
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사렙타는 SRP-90013DMD 시험에 대한 미국 등록 제한 

이번 달 예정인 유전자 치료에 대한 FDA 승인 결정

마르가리다 마이아 박사 | 2023613

 

미국에서는 듀센 근이영양증(DMD)을 위한 유전자 요법으로 SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)의 글로벌 승인을 얻으려는 회사 전략의 일환인 3단계 연구인 Sarepta Therapeutics® ENVISION에 제한된 수의 환자 만 참여할 것입니다.

 

DMD 환자들은 보행이 불가능하거나 걸을 수 없을 것입니다. 미국 이외의 연구 사이트는 보행 가능(걸을 수 있는) 그리고 보행 불가능 환자를 모두 등록합니다.

 

미국 식품의약국(FDA)은 초기에는 보행이 가능한 DMD의 유전자 진단을 받은 4~5세 어린이들을 대상으로 SRP-9001의 승인을 구하는 신청서를 검토하고 있습니다. 최종 결정은 이번 달에 나올 예정입니다.

 

사렙타가 ENVISION의 미국 등록을 제한하기로 한 이유는 현재 진행 중인 3단계 연구인 BEAGHT(NCT05096221)에서 긍정적인 결과가 나올 경우 FDASRP-9001을 더 광범위한 환자 그룹에 대해 고려하기를 희망하기 때문입니다.

 

ENVISION이 진행 중일 때 그런 일이 발생하면 일부 환자는 다른 곳에서 치료를 받을 수 있다면 연구를 떠날 수 있습니다. 사렙타에 따르면, 이것은 SRP-9001을 미국과 전 세계의 훨씬 더 광범위한 환자 그룹에게 제공할 수 있는 기회를 지연시킬 수 있다고 합니다.

 

걸을 수 없는 DMD 환자만 미국에 등록할 수 있습니다.

미국 등록 기간은 아마도 가을 중순까지로 좁을 것입니다. 148명으로 추산되는 연구의 나머지 참가자들은 미국 이외 지역에서 등록될 예정입니다.

 

사렙타의 전략에 따라 일부 연구 사이트는 참여하지 않을 수 있으며 관심 있는 가족은 연구에 참여할 기회가 없을 수 있습니다.

 

이 회사는 미국 듀센 커뮤니티에 보낸 서한에서 "우리는 임상 연구에 참여하기 위해 나서는 모든 개인에게 매우 감사한다"면서 "우리는 이 변화의 영향이 ENVISION 연구에 참여하려는 가족의 희망에 직접적인 영향을 미칠 수 있다는 것을 인식하면서 이 접근법을 형성한 긴급성을 이해하기를 바란다"고 덧붙였습니다.

 

DMD는 디스트로핀이라는 단백질을 만드는 방법을 알려주는 유전자인 DMD의 돌연변이에 의해 야기되는 근육위축증의 한 종류입니다. 그 단백질은 근육을 보호하고 근육이 튼튼하게 유지되도록 도와줍니다. 그 돌연변이들은 작용하는 디스트로핀이 만들어지는 것을 막습니다. 결과적으로, 근육은 시간이 지남에 따라 약해집니다.

 

SRP-9001은 근육 세포에 유전자의 복사본을 전달하기 위해 무해한 바이러스를 사용합니다. 근육 세포는 더 짧지만 작동하는 디스트로핀 버전을 만드는 지침을 제공합니다. 정맥 내 단일 주입으로 주어지며, 운동 기능을 향상시킬 것으로 기대됩니다.

 

이번 달에 출시되는 ENVISION(NCT05881408)SRP-9001이 얼마나 안전한지, 그리고 그것이 보행 가능 및 보행 불가 소년과 DMD를 가진 남성들에게 얼마나 잘 작동하는지 검사할 것입니다. 이 실험은 이중 맹검이 될 것이며, 이는 환자나 연구자 모두 누가 SRP-9001을 받을지, 누가 위약을 복용할지 모른다는 것을 의미합니다.

 

이러한 변화의 영향이 ENVISION 연구에 참여하려는 가족의 희망에 직접적인 영향을 미칠 수 있다는 점을 인식하면서 이러한 접근 방식을 형성한 긴급성을 이해하기를 바랍니다.

 

128주 또는 거의 2.5년 동안 지속되는 이 연구는 두 부분으로 나눌 것입니다. 첫 번째 부분 동안, 환자의 절반은 무작위로 SRP-9001의 단일 주입을 받고 나머지 절반은 일치하는 위약을 받게 될 것입니다.

 

72주 혹은 약 1.4년 후에, 참가자들은 그룹을 바꿀 것입니다. 이것은 두 번째 부분 동안 플라시보를 복용한 사람들이 SRP-9001을 복용하고 그 반대의 경우도 마찬가지라는 것을 의미합니다. 참가자들은 추가로 52주 또는 1년 동안 관찰될 것입니다.

 

이 연구는 가능한 한 빨리 많은 환자들에게 SRP-9001에 대한 승인을 얻기 위한 회사의 계획의 일부입니다. 미국에서는 보행 불가 환자에서 치료제의 임상적 효과를 검증하기 위한 확인적 연구로 제안되고 있습니다.

 

사렙타는 ENVISION를 성공적으로 완료하는 능력은 FDA가 내년 BEAGHT 결과를 보고할 때 고려할 것이라고 말합니다. ENVISION에 대한 자세한 내용은 부모 프로젝트 근육 영양학이 곧 발표할 webinar(웹 세미나)에서 제공될 것입니다.

 

ENVISION 시험은 20271월에 완료될 것으로 예상됩니다.

 

출처:

https://musculardystrophynews.com/news/sarepta-limits-us-enrollment-phase-3-dmd-trial-srp-9001/

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