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FibroGen의 듀센 근이영양증 항체 Pamrevlumab 임상 3상에서 부족
  • 2023.06.08
  • 최고관리자
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FibroGen의 듀센 근이영양증 항체 Pamrevlumab 임상 3상에서 부족

 

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알리시아 비기카


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일라이어스 쿠차크지 의학박사

 

듀센 근이영양증은 또 다른 유망한 말기 조사 약물을 복용하면서 계속해서 다루기 어려운 질병입니다. FibroGen은 듀센 근이영양증(DMD)을 가진 보행이 불가능한 환자에서 pamrevlumab의 효과를 조사한 3LELANTOS-1 임상 시험이 주요 종착점을 충족하지 못했다고 보고했습니다.

 

안전하고 일반적으로 내약성이 양호하지만 시험용 항체와 코르티코스테로이드를 병용한 치료는 기준선과 비교하여 Performance of the Upper Limb 2.0 점수에서 의미 있는 개선을 입증하지 못했습니다.

 

FibroGenCEO인 엔리케 콘테노는 성명서에서 "이러한 결과에 실망했지만, 우리는 이 파괴적인 질병에 대한 이해에 기여하기 위해 미래의 의료 컨퍼런스에서 데이터를 공유하기를 기대합니다."라고 말했습니다. "FibroGen은 이 연구에 참여하기 위해 헌신한 환자, 간병인 및 임상 시험 조사관에게 감사드립니다."

 

92명의 12세 이상의 남성 참가자가 52주 치료 기간 동안 팜레블루맙과 전신 코르티코스테로이드 또는 위약과 코르티코스테로이드로 치료를 받도록 무작위로 배정된 이중맹검, 위약 대조 연구에 등록되었습니다. 참가자들은 2주마다 35mg/kg의 항체 또는 위약과 1년 동안의 연구를 위해 경구 코르토코스테로이드를 정맥 주사받았고, 이 시점에서 공개 라벨 연장으로 롤오버할 수 있었습니다.

 

1차 종료점을 넘어, 참가자들은 52주에 모두 평가된 예측된 강제 폐활량, 손의 악력, 좌심실 박출률 백분율 및 예측된 최대 호기량 백분율의 기준선으로부터의 변화에 대해 평가되었습니다.

 

특히, 동급 최초의 결합 조직 성장 인자(CTGF) 억제제 항체는 6~12DMD가 있는 보행이 가능한 환자에서 약물을 평가하는 진행 중인 23상 시험인 LELANTOS-2에서도 평가되고 있습니다. 20226월에 등록을 완료한 이 연구에는2 73명의 참가자가 무작위로 배정되어 52주 동안 매 2주마다 팜레블루맙 35mg/kg과 경구 코르티코스테로이드 또는 위약과 경구 코르티코스테로이드를 투여 받았습니다. 해당 시험의 1차 종점은 기준선에서 52주째의 North Star Ambulatory Assessment 총 점수의 변화입니다. 해당 시험의 주요 데이터는 올해 말에 나올 것으로 예상됩니다.

 

FibroGen의 임상 개발, 약물 안전 및 약물 감시 수석 부사장인 일라이어스 쿠차크지 의학박사는 이전 인터뷰에서 "우리는 이 단일 클론 항체가 CTGF가 근섬유아세포를 계속 활성화하고, 운동성과 침입을 줄이거나, 섬유증의 확산을 차단할 수 있다는 것을 보았습니다"라고 Neuroy Live에 말했습니다. "특발성 폐섬유증, 일반적으로 간질성 폐질환, DMD, 침습성 간경변증, 기타 심혈관질환 등 섬유증이 잘 정의되어 있는 질환이 많습니다. CTGF를 차단함으로써 섬유증의 침입을 줄이고, 근섬유아세포의 활성화를 차단하며, 섬유증의 리모델링에서 침적을 줄이고 있습니다."

 

DMD 외에도 FibroGen은 특발성 폐섬유증의 23 임상 시험에서 pamrevlumab을 평가하고 있으며, 그 중 첫 번째 임상 시험은 올해 상위 라인 데이터를 읽을 예정입니다.

 

Pamrevlumab2019DMD 치료를 위한 고아 약물 지정을 받았고, 이후 희귀 소아 질환과 20214월 패스트트랙 지정을 받았습니다.

 

출처:

https://www.neurologylive.com/view/fibrogen-duchenne-muscular-dystrophy-antibody-pamrevlumab-falls-short-in-phase-3

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