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FDA, Duchenne 유전자 치료 결정 연기, 승인 범위 축소 고려
  • 2023.05.25
  • 최고관리자
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FDA, Duchenne 유전자 치료 결정 연기, 승인 범위 축소 고려

FDA는 초기 OK4~5세 듀센을 가진 아이들로 제한하는데 무게를 두고 사렙타의 치료 검토를 약 1개월 연장할 예정이다.

 

2023524일 발행 벤 피들러 선임 편집자

 

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사렙타 제공

 

미국 식품의약국(FDA)은 듀센 근이영양증에 대한 면밀히 관찰된 유전자 요법에 대한 검토를 한 달 연기했으며, 승인을 처음에 혜택을 받을 가능성이 가장 높은 어린이에게만 제한해야 하는지 여부를 고려하는 데 더 많은 시간을 가졌다.

 

수요일 성명에서, 이 치료제의 개발자인 사렙타 테라퓨틱스(Sarrepta Therapeutics)는 규제 당국이 검토를 완료하는데 "신중한 추가 시간"이 필요하며 이제 622일까지 가속화된 승인을 허가할지 여부를 결정할 것이라고 말했다. 이 지연에는 의약품 라벨에 포함될 정보와 사렙타에 요구되는 시판 후 약속에 대한 최종 협상을 포함할 것이다. FDA는 이전에 529일까지 결정을 내리기로 했다.

 

사렙타는 규제 당국이 4세에서 5세 사이의 듀센 환자들에게 사용할 치료를 "잠재적으로" 허가하기 위해 노력하고 있다고 말했다. 진행 중인 위약 통제 단계3 연구는 확인 실험으로 작용할 것이며 양성이면 연령 제한이 없는 더 광범위한 라벨을 지원할 수 있다고 사렙타는 덧붙였다. 그 재판의 결과는 연말까지 나올 것으로 예상된다.

 

사렙타 대변인은 더 이상의 언급을 거부했다. 그 회사의 주가는 수요일 개장 시 8% 하락했다.

 

사렙타는 이 병에 걸린 사람들이 근육을 보호하는 마이크로디스트로핀이라고 불리는 작은 단백질을 만드는 것을 돕는 치료법의 능력을 바탕으로 FDA의 승인을 구하고 있다. 추가적으로, 일부 참가자들이 의학적인 역사가 암시하는 것보다 더 잘했다는 징후가 있다.

 

하지만 지금까지 사렙타의 유전자 치료에 대한 유일한 플라시보 통제 실험에서, 치료는 환자들의 기능을 의미 있게 향상시키지 못했다. 그 사실 이후의 회사의 추가 분석은 4세에서 5세 사이의 참가자들이 나이가 많은 참가자들보다 더 잘했다는 것을 시사했다.

 

이 혼합된 데이터는 FDA에 도전 과제를 제시하고 있는데, FDA는 치료를 승인할지 여부에 대해 의견이 엇갈린 것으로 보인다. 12일 전 FDA 자문위원 회의에서 기관 과학자들은 마이크로디스트로핀의 중요성에 의문을 제기했고 사렙타의 결과에 대체로 회의적이었다. 그들의 견해는 일부 패널들에 의해 공유되었으며, 그들은 결국 86으로 투표하여 FDA가 사렙타에게 가속화된 승인을 허가할 것을 권고했다.

 

어린 아이들의 결과는 "가장 설득력 있는" 증거라고 시카고 대학 의료 센터의 신경과학 교수인 레이먼드 루스가 회의에서 말했다. "아마도 6~7세 아이들의 발전이 부족한 것은 그들이 다른 수준에서 시작했기 때문일 것입니다."

 

출처:

https://www.biopharmadive.com/news/sarepta-fda-delay-decision-duchenne-gene-therapy-age/651101/

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